自體顯性多囊性腎病變又稱多囊腎或是泡泡腎，是指腎臟出現許多大小不一的水泡，屬於一種罕見的遺傳性疾病，目前研究發現85%的病人都是第16對染色體上的pkd1基因(PC1蛋白質)變異造成。研究指出ADPKD病人腎臟的PC1蛋白質表現量跟囊泡嚴重程度高度相關。ADPKD臨床症狀包含血尿、腹痛(胃腫脹)和腎結石，除腎臟外，也可能在肝臟中形成肝囊腫。隨著囊腫持續增長，將會取代並破壞正常腎臟組織，導致腎臟纖維化，腎臟結構異常最終導致末期腎臟病等致命影響。在全球洗腎病患中，ADPKD病人就佔了所有洗腎病患約10%，為醫療保健系統帶來沉重的經濟以及臨床負擔。

JYNARQUE (有效成分Tolvaptan)是第一個也是目前唯一經美國食品藥物管理局許可上市之藥物。JYNARQUE為選擇性的血管張力素拮抗劑，能藉由增加腎臟液體排除而減緩囊泡生長，然而JYNARQUE無法解決源頭因為PC1異常所造成的上皮細胞增生問題。雖然JYNARQUE已通過核准上市，然而JYNARQUE在臨床上有將近1%的使用者會產生致命肝毒性的副作用，因此美國食品藥物管理局强制其在藥物說明書中增加黑框警告。受限於多尿、嚴重肝毒性副作用、藥價高等因素，此藥品在臨床使用限制多。在臨床，ADPKD仍有高度的醫療未滿足。